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首款被证有效的阿兹海默药 有望量产公司股价大涨百分之三十

时间:2019-10-23 13:31哇!这个奇闻趣事人来看过,留下了猫爪印:)

当地时间10月22日,美国百健公司(Biogen)宣布,世界首款可治疗阿兹海默症状的药物aducanumab已经通过临床测验,正待FDA批准,有望量产。宣布此消息后,Biogen公司股票激增30%多,公司市值也因此再增一千多亿元。
 
在与美国FDA沟通后,渤健计划对早期阿尔茨海默病试验性治疗药物aducanumab递交上市申请。渤健认为,3期EMERGE研究达到了其主要终点,患者临床认知衰退显著减少;来自3期ENGAGE研究中接受高剂量aducanumab的患者亚群的分析结果也支持了EMERGE的研究结果。接受aducanumab治疗的患者在认知和功能指标如记忆、定向和语言方面显著获益。患者的日常生活活动也有获益,包括个人理财、做家务(如清洁、购物和洗衣)以及独立外出旅行。基于与FDA的讨论,该公司计划在2020年初提交生物制品许可申请(BLA),并将继续与欧洲和日本药品监管机构进行沟通。BLA提交资料将包括1/1b期研究的数据以及3期研究的完整数据集。如果获批,aducanumab将成为首个减少阿尔茨海默病临床认知衰退的疗法,也将成为首个证明清除β淀粉样蛋白可获得更好临床效果的疗法。

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“阿尔茨海默病使世界上数以千万计的人受到影响,而今天我们终于获得了突破性的研究结果。这个消息令人振奋,同时也表明了Biogen公司尊重科学的态度以及为病人谋福利的决心”,Biogen公司的首席执行官Michel Vounatsos说。“我们希望能为患者提供减缓阿尔茨海默病临床症状的疗法,或者获得其他针对减少脑内淀粉样蛋白的方法治疗阿尔茨海默病。”
 
Biogen公司通过与FDA的协商,计划在2020年初提交《生物制剂许可证申请》,该申请将包括1/1b期临床研究以及整个3期临床研究的数据,同时Biogen公司也将继续保持与欧洲和日本在内的国际市场监管机构之间的对话。
 
Biogen公司计划向参与3期临床研究的合格患者继续提供aducanumab,随后提供药物的范围将扩展到参与1b PRIME期临床研究的患者。
研究结果
 
EMERGE(1638例患者)和ENGAGE(1647例患者)是3期,多中心,随机,双盲,安慰剂对照,平行组研究的临床试验,这两项试验旨在评估两种不同剂量aducanumab的安全性和有效性。由于之前使用了早期较小的数据集进行的无效分析导致这项研究于2019年3月21日终止。无效分析的数据来自于2018年12月26日前参与试验的1748名患者,这些患者参与完成了为期18个月的研究。但是,最终分析结果表明,这些患者在试验结束时没有达到预先设定的终点事件。
 
随着EMERGE和ENGAGE试验停止,这些研究中的一些数据就可拿来进行分析,因此研究者得到了更大的数据集。这个数据集包括3285名患者,其中有2066名患者完成了18个月的治疗。而这个数据集的分析结果显示EMERGE临床试验在主要终点事件上具有统计学意义。接受高剂量aducanumab治疗的患者在78周时与安慰剂组相比起CDR-SB评分较基线水平明显降低。而EMERGE中患者临床症状的持续好转是通过预先指定的次要终点衡量的,例如:轻度精神状态检查(MMSE),AD评估量表,以及日常生活中出现的认知障碍等。而EMERGE试验中对淀粉样蛋白斑块的影像学分析显示,低剂量aducanumab和高剂量aducanumab的淀粉样斑块负荷在26周和78周时明显降减轻,参与者脑脊液中tau蛋白水平也支持了这一发现。
 
这两项研究中出现的不良事件是淀粉样蛋白相关的影像学异常水肿(ARIA-E)和头痛。大多数ARIA-E患者在发作期间没有任何症状,并且ARIA-E会在4-16周内消失且无临床后遗症。Biogen将会在2019年12月的阿尔茨海默病临床试验会议(CTAD)上提供有关EMERGE和ENGAGE的更加详细的数据,以便进行更加系统的分析。
 
在FDA重新审核试验相关数据后,Biogen认为新的分析结果与无效性分析之间的主要差异是由aducanumab的暴露程度更高引起的。在新分析数据中,多种因素导致了aducanumab的高暴露,包括更多患者的数据,更长的暴露时间,更高的剂量,以及接受高剂量治疗患者的比例增大等。
 
虽然,ENGAGE试验并未达到预先设定的主要终点事件,但是Biogen公司相信,ENGAGE的数据将会支持EMERGE的分析结果。Biogen公司就这些结果向外部顾问和FDA进行了咨询。
 
“数据分析结果表明清除脑内β淀粉样蛋白能够有效改善阿尔茨海默病的临床症状。这一发现为医学界,患者及家属提供了新的希望。”William B.和Sheila Konar精神病学、神经病学和神经科学教授、罗切斯特阿尔茨海默氏病大学护理,研究和教育计划(AD-CARE)主任,首席研究员Anto Porsteinsson博士说,“该药物有巨大的医疗需求,阿尔茨海默病患者群体翘首以待这一刻的到来。我高度赞扬Biogen、FDA、医学团体、患者以及研究伙伴,正是因为他们不懈的努力,才获得了今天的成功。”

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